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基因治疗器官移植这10家早期阶段的生物技术创业公司值得关注

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来源: 作者: 2019-04-05 03:42:56

生物技术的范畴较广,可以涵盖那些利用细胞或生物分子进程在医疗健康、农业和工业领域中开发产品的技术,具体实例包括疫苗、转基因种子和用酵母产生的生物燃料。

过去十年,全世界在合成生物学方面取得了巨大进步,基因编辑已非常接近那个成为临床可行疗法的转折点。

本文为大家汇总了十家位于早期阶段的创业公司,看看它们都在致力于将什么样的生物技术应用于人类健康。

1

Vir Biotechnology

由Biogen公司的前首席执行官George Scangos领导和由ARCH Venture Partners的联合创始人Robert Nelson构想的Vir Biotechnology成立于2017年1月。Vir Biotechnology将基于免疫计划(immune programming)的概念来开发病毒性和细菌性疾病的医治和预防方法。他们将采取广泛的技术组合,包括通过收购TomegaVax,Inc.获得的以病毒为载体的药物递送方法。潜在的治疗目标包括乙型肝炎、流感和结核病。

关注点:病毒性和细菌性疾病

投资者:ARCH Venture Partners,Bill&Melinda Gates基金会

公开资金总额:1.5亿美元

2

Forty Seven

斯坦福大学“出品”的Forty Seven公司正在开发一种基于抗体的医治方法,旨在医治两种类型的非霍奇金淋巴瘤。该疗法的靶点的CD47,该靶点是一种通常位于细胞表面的蛋白,被免疫系统辨认后可使细胞免于收到免疫系统的攻击。而许多癌症细胞会过度表达这种蛋白以逃避免疫系统的识别和攻击。Forty Seven的抗体疗法(Hu5F9-G4)会攻击这些蛋白,使癌细胞暴露于身体的天然免疫系统中而被清除。

关注点:免疫医治

投资者:Google Ventures、Lightspeed Venture Partners、Sutter Hill Ventures、Clarus

公开资金总额:7500万美元

3

C4 Therapeutics

C4 Therapeutics的诞生要追溯到Dana-Farber癌症研究所进行的研究,该公司的成立建立在一种靶向并破坏致病蛋白的新方法之上。他们的技术称为Degronimid,能够标记致病蛋白,以通过身体的天然细胞破坏机制——泛素/蛋白酶体系统来进行识别。今年3月份,Google旗下的抗衰老公司Calico与C4 Therapeutics签署了一项为期5年的协议,用于开发治疗年龄相干性疾病(包括癌症)的医治方法。

关注点:蛋白质降解

投资者:Novartis Venture Fund、Roche Venture Fund、The Kraft Group、Cobro Ventures、Cormorant Asset Management、EG Capital Group

公开资金总额:7300万美元

4

Nohla Therapeutics

位于西雅图的Nohla Therapeutics公司正在开发“现成”的通用细胞疗法,用于医治得了血液癌症、败血症、化疗引起的白细胞减少和其他致命性疾病的病人。例如,在诸如白血病等某些类型的癌症中,患者通常接受骨髓移植以补充机体产生白细胞的能力。然而,这种方法需要使用的骨髓必须与患者的称为人类白细胞抗原(HLA)的蛋白质相匹配。Nohla的治疗方法将能够在不需要HLA配型的条件下使用,使其成为了一种“现成”的通用捐献产品。

关注点:干细胞移植

投资者:5AM Ventures、ARCH Venture Partners、Jagen Group

公然资金总额:6450万美元

5

Fulcrum Therapeutics

由Third Rock Ventures于2016年7月投资成立的Fulcrum Therapeutics公司专注于开发用于调理遗传开关的小份子药物。公司目前正在致力于医治脆性X染色体综合征(遗传因素致使的学习障碍和认知障碍)和肩肱型肌营养不良(进行性骨骼肌无力)。

关注点:基因治疗

投资者:Google Ventures,Third Rock Ventures

公然资金总额:6,000万美元

6

Morphic Therapeutics

成立于哈佛医学院Timothy A. Springer博士实验室的Morphic Therapeutics正在开发口服整合素疗法,应用于肿瘤学、免疫学、血管疾病和纤维化疾病。整合素是一类通过附着到细胞外部并将在细胞内外的信号传导中起作用的蛋白质。由于细胞信号在细胞存活、细胞周期和细胞分化中的重要性,因此异常细胞发出的信号在许多疾病的诊治中都起到重要作用。

关注点:整合素疗法

投资者:AbbVie Biotech Ventures、Pfizer Venture Investments、Polaris Partners、SR One、ShangPharma

公然资金总额:5150万美元

7

Vedanta Biosciences

Vedanta Biosciences正在致力于调理人类微生物组以产生特定的医治效果。Vedanta最初分离了一系列与人类相干的细菌菌株,以肯定人类免疫系统如何对微生物和通过哪些生物学途径起作用。现在,Vedanta正在将这些发现运用于开发基于微生物组的疗法管线。该公司最近取得了基于人源性细菌的疗法专利,用于医治炎症性肠病(IBD)、移植物抗宿主病等疾病。

关注点:人类微生物组

投资者:Invesco、PureTech、Rock Springs Capital、Seventure Partners

公然资金总额:5,000万美元

8

Petra Pharma

总部位于纽约的Petra Pharma致力于靶向于各种疾病(如癌症)进程中关键酶的小分子疗法。虽然该公司对其提出的治疗机制几乎没有公然发表,但它将其创始人——康乃尔医学院的Lewis Cantley博士和哈佛医学院的Nathanael Gray博士——的研究为基础。

关注点:肿瘤和代谢疾病

投资者:Johnson & Johnson Innovation、Pfizer Venture Investments、IBM Watson Group、ARCH Venture Partners、Eli Lilly & Co.、WuXi PharmaTech、AbbVie Biotech Ventures

公开资金总额:4800万美元

9

eGenesis

由哈佛大学George Church博士联合创立的eGenesis公司正在开发经过基因编辑的猪,从这类猪的身体上获取的器官将可以被安全地移植到人体内。由于人类对外来DNA的免疫排挤反应,目前移植动物器官尚不可能了,公司希望通过使用CRISPR-Cas9基因编辑去除关键的猪基因来解决这个问题。这将使得猪器官,如肝脏或肾脏等,在当移植到人体时不会被免疫系统检测到而避免了自身免疫反应。

关注点:异种移植

投资者:ARCH Venture Partners、Khosla Ventures、Alta Partners、Biomatics Capital Partners、Heritage Provider Network

公然资金总额:4000万美元

10

Homology Medicines

Homology Medicines正在开发基因疗法和基因编辑技术来医治遗传性疾病,如囊性纤维化、杜氏肌营养不良、溶酶体贮积症和先天性代谢缺点等。公司的基因疗法的基础是将功能性基因(在病毒中携带)传递到基因缺失或突变的细胞中。Homology Medicines在基因治疗中应用同源重组(一种天然存在的DNA修复方法),这在世界上目前是独一无二的。典型的基因疗法虽然也通过病毒递送进入细胞,然后表达特定的治疗蛋白,但是当细胞死亡时就会停止。而使用同源重组的疗法时,细胞将能够在每次分裂时扩散新的基因。

关注点:基因治疗

投资者:5AM Ventures, ARCH Venture Partners, Deerfield Management, Temasek Holdings

公开资金总额:4350万美元

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